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五大绝症之一,与癌症和艾滋病齐名,霍金也曾患这种病……
发布时间:2023-06-26 09:59:49世界上有这样一个群体:他们的身体像被冰雪冻住,今天是腿,明天是手,最后连控制呼吸的肌肉也不例外。最可怕的地方在于,整个病程中,病人始终保持着清醒的意识,但却无力抗争,只能目睹自己逐渐走向死亡……
他们是“渐冻人”,这种病则是“渐冻症”。
今天是6月21日,自1997年起,每年的今天就是“渐冻人”协会国际联盟选定的“世界渐冻人日”。借此机会,让我们详细了解一下“渐冻症”。
01
“渐冻症”是什么?
与其他罕见病相比,渐冻症带着一些传奇色彩。著名的物理学家斯蒂芬·威廉·霍金就罹患这种疾病,“冰桶挑战”令其走入大众视野。近来,京东集团原财务副总裁蔡磊罹患渐冻症后的抗争经历,再度引发了大众对渐冻症的关注。
渐冻症,学名为肌萎缩侧索硬化症(ALS),是一种致死性神经退行性疾病,也是世界卫生组织开列的五大绝症之一,与癌症和艾滋病齐名。目前,渐冻症的病因尚不明确,医学推测有基因突变、化学失衡、免疫反应异常等多种可能性。
罹患渐冻症的病人通常会在3-5年内死亡,剩余的生命常常是以“天”来计算,其主要病程有五个阶段:
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1
症状开始期
可能手无法握筷或走路会无缘无故跌倒,部分病人由声音沙哑开始,无其他明显症状。
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2
工作困难期
明显出现肢体无力甚至萎缩情况,生活虽尚能自理,但在工作职场中已出现障碍。
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3
日常生活困难期
部分四肢或者所有四肢出现严重障碍,生活已无法自理,如无法行动走路,语言表达已稍有不清晰的趋势。
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4
吞咽困难期
四肢几乎完全无力,说话严重不清晰,进食时连流质食物都容易呛到。此时需要插鼻胃管或通过胃造瘘灌食,否则容易引起吸入性肺炎。
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5
呼吸困难期
呼吸肌已受影响,在这段时间内,总是无法吸足一口氧气的感觉时刻伴随着患者,那种感觉就像噩梦中的“鬼压身”和水下的窒息感。
02
“渐冻症”的治疗
目前,渐冻症尚无特效疗法,患者只能做到尽早确诊、尽早干预,尽量延缓病情发展。现阶段,世界公认治疗“渐冻症”的三大方法是药物治疗、“早期使用无创呼吸机”和“适当时机进行胃造瘘手术”等。
在科研方面,关于间充质干细胞在治疗渐冻症方面的研究持续深入,或将为渐冻症的治疗带来“解冻”的新希望。
近期,意大利诺瓦拉东皮埃蒙特大学转化医学系神经科肌萎缩侧索硬化中心的研究人员在《细胞治疗》(CYTOTHERAPY)上发表了研究论文,分析了间充质干细胞移植对肌萎缩侧索硬化患者长期生存的影响。
结果显示预测和观察生存期之间的差异显著,证明平均预测生存期为70.79个月(标准差[SD],27.53),实际的平均观察生存期为118.8个月(标准差,89.26) (P = 0.016),相当于把生存期从不足6年提升到了10年!
全球第一例间充质干细胞治疗渐冻症的临床报道是在2003年。意大利都灵大学神经内科团队开展的自体骨髓间充质干细胞腰穿局部注射治疗7例渐冻人,患者肌力在治疗前的6个月内全部下降,间充质干细胞治疗后第三个月4例患者肌力线性下降趋势明显减慢,2例轻度肌肉萎缩在治疗后出现肌肉力量的增加。
2022年9月,Clive Svendsen 等在《Nature Medicine》发布研究论文,开发了一种联合干细胞治疗和基因治疗的渐冻症新疗法并进行了首次人体临床试验,实验结果显示该疗法对渐冻症患者是安全的。
大量临床研究证明,间充质干细胞可能是治疗渐冻症的一种安全有效的方法。随着更多的临床试验和对治疗过程的不断优化,我们可以相信,未来会有更多好消息传来,人类健康事业亦将迈上一个新的台阶。